2019年11月4日，由北京市科学技术委员会、北京威斯尼人技术开发区管理委员会共同主办，北京生物技术和新医药产业促进中心及北京威斯尼人技术开发区科技局共同承办的第二十三届北京国际生物医药产业发展论坛在京开幕。

　　论坛设立了“基因编辑技术：‘剪’出新时代”“干细胞技术与再生医学引领未来”等共计10场分组会，围绕生命科学前沿、临床研究及转化、企业发展等主题，组织业内专家共话医药健康产业发展，与会人数达500人。

　　干细胞作用机制新见解和新应用

　　11月5日下午，华盛顿医院 Medstar 心脏研究所转化医学中心主任Stephen Epstein博士受邀在分论坛“干细胞技术与再生医学引领未来"上，发表了题为“干细胞治疗心血管疾病的未来：作用机制新见解和新应用方向”的主题演讲。Epstein博士提出多次静脉注射MSC有望控制左心室辅助装置植入后持续存在的异常炎症，从而改善患者心肌功能，干细胞治疗有望成为心血管疾病的有效手段。

　　首先，Epstein博士提到了令人震惊的哈佛大学Piero Anversa教授“心肌干细胞修复心脏”学术造假事件。其造假试验获得的结论是成人供者来源的干细胞可以横向分化为正常的心肌细胞，从而使受损的心肌再生，增强心肌功能。而事实是成人供者来源的干细胞不具备横向分化的能力，这让研究者们不得不重新审视干细胞领域的未来发展。

　　基于Piero Anversa教授的研究结论，先前进行的试验很多都是将干细胞直接注射到心肌中或冠状动脉内。采用该方法的原因是，人们认为如果干细胞有效，其发挥作用的方式是横向分化为工作正常的心肌细胞。因此，细胞必须驻留在心肌中，而实现驻留的最佳方式是把细胞直接注射到心肌中或冠状动脉内。如今这种方案所依据的科学原理坍塌了，临床试验的失败也验证了这种方法并不可取。一时间，人们对干细胞治疗心脏疾病的热情跌入了谷底。然而，Epstein博士通过一系列研究数据的分享，向大家展示了重要的事实和有前景的治疗逻辑：体内持续存在的严重全身异常炎症反应是急性心梗和心衰患者出现心肌功能障碍的主要原因；间充质干细胞主要通过产生全身抗炎效应来改善心肌功能;静脉注射间充质干细胞可有效发挥抗炎作用。

　　接下来，Epstein博士分享了已经完成的使用CardioCell企业间充质干细胞治疗心衰的临床前研究及IIa期临床试验结果。研究结果表明：向心衰患者静脉给药MSC可减轻炎症，抗炎作用越强，患者心脏功能的改善程度越高，研究结果发表在心脏疾病领域知名期刊《Circulation Research》上。

　　但补充试验发现，单次注射干细胞并不能完全逆转病程，只能在一定时间缓解病程。因此，Epstein博士大胆地提出了新假设：多次注射间充质干细胞可以获得最佳治疗效果。目前，他的研究团队已经开启了新的FDA批准的临床试验。他与CardioCell联合开展了受试者为需置入左心室辅助装置 (LVAD) 的严重心力衰竭患者的IIa期临床试验。

　　该试验的目的是确定CardioCell的专利缺血耐受间充质干细胞 (itMSC) 是否可改善患者的心肌功能。该研究是美国FDA批准的首个多次静脉输注干细胞治疗心血管疾病的临床试验。此前使用干细胞治疗同类型疾病的临床试验均为单次输注，本次试验将评价多次输注的安全性和有效性，是干细胞治疗心血管疾病的最新探索，同时也将为其他疾病的多次干细胞输注方案提供重要参考。目前首位患者已经入组，开始接受治疗。

　　基于炎症对多种疾病的发生、发展具有重要助推作用以及间充质干细胞极强的抗炎活性，Epstein博士认为高效利用间充质的抗炎作用有可能取得很好的疗效，前途光明，未来可期！

　　Stephen Epstein博士概况

　　Stephen Epstein博士是华盛顿医院 Medstar心脏研究所转化医学中心与血管生物学研究主任、乔治城大学医学院临床医学教授。曾任职于美国国立卫生研究院(马里兰州贝塞斯达)国家心肺血液研究所，在长达30多年的时间里一直担任心脏病学分部主任。Epstein博士在同行评议医学期刊上发表了500多篇论文，是国际公认的应用干细胞技术治疗心血管疾病的权威专家。此外，Epstein博士还担任干细胞企业CardioCell科学顾问委员会主席及董事。

　　企业背景概况

　　CardioCell是美国Stemedica企业的子企业，于2013年在加利福尼亚州圣地亚哥创立。Stemedica将其研发的itMSC在治疗心血管疾病的权益独家授权给了CardioCell。

　　美国Stemedica企业位于全美排行第一的生物技术与制药行业聚集地——圣地亚哥，是世界上少数能够同时量产包括人骨髓间充质干细胞和人神经干细胞两种干细胞制剂的企业。Stemedica制备的干细胞制剂，符合美国FDA cGMP 标准，已在美国开展6项、在其他国家开展10项临床试验，其中用干细胞制剂治疗急性心梗已经获得哈萨克斯坦卫生部批准上市。

　　2018年，九芝堂发起设立的珠海横琴九芝堂雍和启航基金投资了美国Stemedica细胞技术有限企业，同时成立了九芝堂美科(北京)细胞技术有限企业，作为美国Stemedica企业干细胞技术的中国唯一承接方。